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基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功

2019/09/14 来源:虹口信息港

导读

科学—基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功据英国广播公司(BBC)3月17道,美国科学家在《柳叶刀 神经病学》杂志上表示,使用基因疗

科学—基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功

据英国广播公司(BBC)3月17道,美国科学家在《柳叶刀 神经病学》杂志上表示,使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功。帕金森病病患丘脑下核中一种化学物质 -氨基丁酸(GABA)的浓度会减少。英国帝国理工学院的基因疗法专家尼克勒斯 马萨拉基斯领导的研究团队制造出了一种病毒,该病毒能使用一个基因来 感染 细胞,增加患者体内GABA的浓度。研究人员将该病毒注入22名病患的大脑内;另外23名病人则接受 假手术 ,让他们误认为自己注入了该病毒。研究人员通过对这些病人手术后6个月的运动功能记录后发现,接受基因疗法病人的运动能力提高了23.1%;接受 假手术 病人的运动能力提高了12.7%。马萨拉基斯表示,得到的积极结果 非常令人鼓舞 ,不过,接受基因疗法和未接受基因疗法病人的运动能力改进之间差别仅为10.4%,并不明显,还需要在更多病人身上测试该疗法的效果。英国帕金森协会研发主管米歇尔 嘉德纳说: 这项研究表明,基因疗法可以治疗诸如帕金森病等神经疾病,但我们不知道其疗效可以持续多长时间,也不知道在人脑中注入病毒后是否会带来长期影响,所以,未来还需要更进一步的研究。 基因疗法的安全性一直遭受质疑,1999年,美国一位名叫杰西 格尔辛基的18岁青年死于采用缺陷型腺病毒载体的基因治疗临床试验,成为全球首位由基因治疗导致丧生的患者。而进行本次实验的科学家表示,他们的过程非常安全。BBC相关报道(英文)《柳叶刀 神经病学》发表论文摘要(英文)


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